Sladkorna bolezen tipa 2, debelost se lahko kmalu odpravi z genskim zdravljenjem
Nove raziskave kažejo, da lahko genska terapija popolnoma spremeni znake sladkorne bolezni tipa 2 in debelosti pri glodalcih.
Razširjenost diabetesa ali skupno število obstoječih primerov v ZDA in po svetu narašča.
Po zadnjih ocenah je imelo leta 2015 več kot 30 milijonov odraslih ameriških bolnikov s sladkorno boleznijo.
Čeprav je bilo število v zadnjih nekaj letih razmeroma stabilno, se je stopnja na novo diagnosticiranih primerov med otroki in najstniki močno povečala.
In po vsem svetu so razmere še bolj zaskrbljujoče; po podatkih Svetovne zdravstvene organizacije (WHO) se je število ljudi s sladkorno boleznijo med letoma 1980 in 2014 skoraj štirikrat povečalo.
Zdaj nove raziskave prinašajo prepotrebno upanje za ozdravitev te presnovne motnje. Znanstveniki pod vodstvom Fatime Bosch, profesorice na Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) v Kataloniji v Španiji, so uspešno odpravili motnje pri glodalcih.
Profesor Bosch in njeni sodelavci so to dosegli z gensko terapijo, tehniko, ki v celice vnaša nov genski material za ustvarjanje koristnih beljakovin ali za izravnavo učinkov nepravilno delujočih genov.
Ugotovitve so bile objavljene v reviji EMBO Molekularna medicina.
Uporabljati FGF21 gen za odpravo diabetesa
Profesor Bosch in ekipa sta zasnovala dva modela miši z debelostjo in diabetesom tipa 2. Eden je bil posledica prehrane, drugi pa gensko spremenjen.
Z uporabo adeno povezanega virusnega vektorja kot "transporta" je ekipa dostavila rastni faktor fibroblastov 21 (FGF21) gen.
Ta gen je odgovoren za kodiranje proteina FGF21, ki velja za "glavnega presnovnega regulatorja", ki spodbuja absorpcijo krvnega sladkorja v maščobnem tkivu.
Z oddajo tega gena so raziskovalci spodbudili proizvodnjo beljakovin, zaradi katerih so glodalci izgubili težo in znižali odpornost na inzulin - glavni dejavnik tveganja za diabetes tipa 2. Poleg tega so miši shujšale, zdravljenje pa je zmanjšalo maščobo in vnetje v maščobnem tkivu.
Vsebnost maščob, vnetja in fibroza jeter glodalcev so bili popolnoma obrnjeni, brez stranskih učinkov. Te izboljšave pa so povečale občutljivost na inzulin.
Te blagodejne učinke so opazili pri obeh mišjih modelih. Skupina je ugotovila tudi to dajanje FGF21 zdravim miši preprečeval starostno povečanje telesne mase in vodil do zdravega staranja.
Z gensko terapijo so spremenili tri vrste tkiva: jetrno tkivo, maščobno tkivo in skeletne mišice.
„To daje terapiji veliko fleksibilnost," pojasnjuje prof. Bosch, „ker [nam] omogoča, da vsakič izberemo najprimernejše tkivo in v primeru, da kakšen zaplet prepreči manipulacijo s katerim koli tkivom, ga lahko uporabimo na katerem koli drugih. "
"Ko tkivo proizvede protein FGF21 in ga izloči v krvni obtok, se bo porazdelil po telesu," dodaja prof. Bosch.
Prva reverzija debelosti, odpornost na inzulin
Soavtorica študije in raziskovalka UAB Claudia Jambrina pojasnjuje, da so njihove ugotovitve še posebej pomembne glede na to, da "razširjenost diabetesa tipa 2 in debelosti narašča z zaskrbljujočimi stopnjami po vsem svetu."
Ekipa tudi pravi, da zagotavljanje FGF21 kot običajno zdravilo ne bi prineslo enakih koristi kot genska terapija; prvič, zdravilo bi bilo treba občasno dajati za dolgoročne koristi, in drugič, njegova toksičnost bi bila velika.
Uporaba genske terapije pa nima stranskih učinkov in ena sama uporaba zadostuje, da miši nekaj let proizvajajo beljakovine naravno.
"To je bilo prvič, da je bila dolgotrajna reverzija debelosti in odpornosti na inzulin dosežena z enkratnim dajanjem genske terapije v živalskem modelu, ki je podoben debelosti in diabetesu tipa 2 pri ljudeh."
Avtorica prve študije Veronica Jimenez, raziskovalka UAB
"Rezultati kažejo, da gre za varno in učinkovito terapijo," dodaja. Naslednji koraki bodo "preizkusite to terapijo na večjih živalih, preden se premaknete na klinična preskušanja z bolniki," ugotavlja prof. Bosch.
"[T] terapija, opisana v tej študiji," zaključuje, "predstavlja osnovo za prihodnji klinični prevod FGF21 prenos genov za zdravljenje diabetesa tipa 2, debelosti in sorodnih bolezni. "
