Medicinska konoplja za epilepsijo je najprej odobrila FDA
V okviru vse glasnejše mednarodne razprave o tem, ali je treba bolnikom s hudimi oblikami epilepsije dovoliti uporabo medicinske konoplje za obvladovanje svojega stanja, je uprava za hrano in zdravila pravkar uradno odobrila eno takšno zdravilo.
V zadnjem času so mednarodni mediji občinstvo zasuli s poročanjem o primeru britanske matere, katere carinarnica je zasegla trgovino z medicinsko konopljo.
Ženska je nosila konopljino olje, ki ga je prinašala v Združeno kraljestvo, da bi pomagala obvladovati stanje svojega 12-letnega sina, ki ima hudo obliko epilepsije.
Spor je na koncu vodil britanske uradnike, da so za mladega fanta naredili izjemo in vrnili zaplenjeno snov.
V Združenih državah Amerike so konopljo v nekaterih državah legalizirali za medicinsko uporabo, vendar do nedavnega še ni pridobila odobritve Uprave za hrano in zdravila (FDA), saj je varna pri zdravljenju ali obvladovanju katerega koli zdravstvenega stanja.
Toda v ponedeljek je FDA končno odobrila uporabo peroralne raztopine kanabidiola (CBD), imenovane Epidiolex, za zdravljenje dveh redkih oblik epilepsije - Lennox-Gastautovega sindroma in Dravetovega sindroma - pri bolnikih, starih 2 leti in več.
Čeprav CBD izvira iz rastline marjiuana Konoplja sativa, ne povzroča stanja zastrupitve. Namesto tega "visoko" povzroča druga komponenta konoplje, imenovana tetrahidrokanabinol (THC).
"FDA [že leta] podpira raziskave na tem področju," v uradni izjavi ugotavlja komisar FDA dr. Scott Gottlieb. "Toda marihuana je spojina s seznama I z znanimi tveganji."
Uprava za boj proti drogam (DEA) trdi, da so snovi s seznama I "opredeljene kot zdravila, ki trenutno nimajo dovoljene medicinske uporabe in imajo veliko možnosti zlorabe."
Iz tega razloga dr. Gottlieb poudarja, da je FDA morala pred odobritvijo katerega koli zdravila iz konoplje za medicinsko terapijo videti trdne dokaze, ki izpolnjujejo stroga merila. In Epidiolex je prvo zdravilo, ki je doseglo te visoke standarde.
»To je pomemben medicinski napredek. Pomembno pa je tudi opozoriti, da to ni odobritev marihuane ali vseh njenih sestavnih delov, «poudarja komisar.
“To je odobritev enega posebnega zdravila CBD za določeno uporabo. Temeljila je na dobro nadzorovanih kliničnih preskušanjih, ki so ocenjevala uporabo te spojine pri zdravljenju določenega stanja, «dodaja.
Zdravljenje redke in hude epilepsije
Oba stanja, ki jih bo zdravilo obravnavalo novo - Lennox – Gastautov sindrom in Dravetov sindrom - sta redka in hudi vrsti epilepsije, ki se začne v otroštvu.
Lennox-Gastautov sindrom se najpogosteje začne med 3. in 5. letom, zanj pa so značilni pogosti napadi, med katerimi so mnogi tonični - kar pomeni nenadno otrdelost mišic v okončinah in drugih delih telesa.
Praktično vsi otroci s to boleznijo imajo tudi motnje v duševnem razvoju, večina pa jih potrebuje tudi pomoč pri osnovnih dnevnih dejavnostih.
Dravetov sindrom se pojavi v prvem letu dojenčkov in se začne s febrilnimi napadi. Ko se stanje izboljšuje, se pojavijo tudi druge vrste napadov. Sem spadajo mioklonični napadi, za katere so značilni kratki, nenadzorovani mišični krči.
Pri nekaterih otrocih se lahko razvije tudi stanje, imenovano "epileptični status", pri katerem se neprestano pojavljajo napadi, ki zahtevajo nujno posredovanje. Pri bolnikih s tem sindromom se pogosto razvijejo tudi slabe jezikovne sposobnosti, oslabljene motorične sposobnosti in hiperaktivnost, zato se lahko težko navežejo na druge.
"Težko nadzorovani napadi, ki jih imajo bolniki z Dravetovim sindromom in Lennox-Gastautovim sindromom, močno vplivajo na kakovost življenja teh bolnikov," ugotavlja dr. Billy Dunn, direktor oddelka za nevrološke izdelke v centru FDA. za vrednotenje in raziskave zdravil.
"Poleg še ene pomembne možnosti zdravljenja bolnikov z Lennox-Gastautom bo ta prva odobritev zdravila, posebej namenjenega bolnikom z Dravetovim sindromom, zagotovila pomembno in potrebno izboljšanje terapevtskega pristopa k oskrbi ljudi s tem stanjem."
Potencialna tveganja in neželeni učinki
Epidiolex so testirali v treh randomiziranih, dvojno slepih, s placebom nadzorovanih preskušanjih, ki so pokazala, da zdravilo, če ga jemljemo skupaj z drugimi zdravili, učinkovito zmanjšuje pogostnost napadov pri bolnikih s Lennox-Gastautovim ali Dravetovim sindromom.
Opazili so tudi neželene učinke, med katerimi so bili najpogostejši: letargija, utrujenost, zmanjšan apetit, povišani jetrni encimi, driska, izpuščaji, šibkost, nespečnost, slab spanec in okužbe.
Upoštevati je treba tudi resnejša tveganja, čeprav FDA ugotavlja, da se takšne težave lahko pojavijo v povezavi z zdravili za epilepsijo. Ta tveganja so lahko: samomorilne misli, poskusi samomora, povečana agresivnost ali vznemirjenost, depresija in napadi panike.
Možna je tudi poškodba jeter, čeprav so bili prijavljeni primeri na splošno blagi. Kljub temu je to lahko dejavnik tveganja za hujše težave, povezane z jetri.
"Današnja odobritev," pravi dr. Gottlieb, "dokazuje našo zavezanost znanstvenemu procesu in sodelovanju z razvijalci izdelkov, da izdelke na osnovi marihuane ponudimo na trg."
"Še naprej ostajamo zavezani našemu zlatemu standardu za razvoj in pregled izdelkov," dodaja. "Tak postopek zagotavlja, da so vse nove terapije marihuane in njenih sestavin varne, učinkovite in izdelane v visoko in dosledno kakovost."
"In kar je najpomembneje," je zaključil komisar FDA, "da so se ti izdelki izkazali za varne in učinkovite za paciente."
