Cistična fibroza: Obstoječe zdravilo lahko izboljša delovanje pljuč
Raziskovalci pravijo, da lahko zdravilo, ki je že na voljo na trgu, pomaga tistim, ki jih prizadene cistična fibroza.
Po nedavni študiji amfotericin, ki je protiglivično zdravilo, lahko pomaga ljudem s cistično fibrozo v boju proti kroničnim bakterijskim pljučnim okužbam, ki se običajno pojavljajo pri tej bolezni.
"Resnično vznemirljiva novica je, da je amfotericin zdravilo, ki je že odobreno in je na voljo na trgu," je povedal dr. Martin D. Burke, vodja študije in profesor kemije na Univerzi v Illinoisu v Champaignu.
Ta študija, objavljena v reviji Nature, opisuje spodbudne ugotovitve raziskovalcev.
Ekipa je uporabila pljučno tkivo ljudi, ki imajo cistično fibrozo, pa tudi živalske modele cistične fibroze, da bi ugotovila, kako bo zdravilo povzročilo spremembe v tkivu.
Ugotovili so, da je amfotericin sprožil spremembe v pljučnem tkivu.
Te spremembe imajo povezave z izboljšano pljučno funkcijo in vključujejo obnovo ravni pH, povečano antibakterijsko aktivnost in izboljšano viskoznost.
Poleg tega so pojasnili, da lahko ljudje to zdravilo dajejo neposredno v pljuča, kar bi moralo zmanjšati neželene učinke.
Cistična fibroza na kratko
Cistična fibroza je prisotna ob rojstvu. Tisti, ki imajo to bolezen, imajo okvarjene beljakovine, ki vplivajo na celice, tkiva in žleze, ki tvorijo sluz in znoj.
Pri cistični fibrozi se v prizadetih organih lahko nabere zgoščena sluz. To lahko privede do poškodb ali okužb na teh območjih, ki so lahko življenjsko nevarne.
Lahko povzroči tudi vnetje, ki lahko povzroči težave v organih, kot so pljuča ali trebušna slinavka.
Medtem ko lahko cistična fibroza prizadene različne organske sisteme, na primer prebavni trakt, lahko cistična fibroza v pljučih povzroči najhujše zaplete.
Gosta sluz lahko človeku povzroči hude težave v pljučih, saj ne povzroča le težav z dihanjem, temveč lahko povzroči tudi kronične bakterijske okužbe.
Zdravljenje je na voljo, vendar ne deluje pri vseh. To je zato, ker imajo ljudje različne vrste mutiranih beljakovin, nekateri pa sploh ne proizvajajo nobenih beljakovin, kar lahko zdravnikom oteži ali onemogoči zdravljenje.
Ljudje s cistično fibrozo pogosto uporabljajo tehnike zdravljenja, ki vključujejo sproščanje sluzi in so se morda naučili različnih načinov dihanja in kašljanja. Nekateri ljudje jemljejo predpisana zdravila, kot so bronhodilatatorji in sredstva za redčenje sluzi.
Primarni cilj zdravljenja je čim bolj upočasniti napredovanje pljučnih bolezni. Tu lahko pride amfotericin.
Zakaj lahko pomaga protiglivično zdravilo
Profesor Burke je opozoril, da lahko amfotericin deluje pri vseh ljudeh s cistično fibrozo, ne glede na to, kakšno mutacijo imajo; lahko deluje tudi, če te beljakovine ni.
"Namesto da bi poskušali popraviti beljakovine ali narediti gensko terapijo - slednja v pljučih še ni učinkovita - uporabljamo nadomestni molekul majhne molekule, ki lahko opravlja funkcijo kanala manjkajoče ali pomanjkljive beljakovine."
Prof. Martin D. Burke
Zdravljenje bi bilo še posebej dragoceno za 10 odstotkov ljudi s cistično fibrozo, ki prizadetih beljakovin sploh ne tvorijo - trenutno se ti ljudje ne odzivajo na nobeno razpoložljivo zdravljenje.
Znanstveniki morajo opraviti veliko več raziskav in opraviti klinična preskušanja zdravil na ljudeh, da potrdijo te ugotovitve, preden lahko zdravniki to zdravljenje ponudijo ljudem s cistično fibrozo.
