Neuspelo zdravilo za demenco dobi drugo priložnost
Biogen, večnacionalno biotehnološko podjetje, in Eisai, japonsko farmacevtsko podjetje, nameravata vložiti vlogo za odobritev Uprave za prehrano in zdravila (FDA) za zdravilo Alzheimerjevo bolezen, ki je v kliničnih preskušanjih imelo različne rezultate. Ali lahko to kontroverzno zdravilo milijonom ljudi po vsem svetu ponudi novo upanje?
Po vsem svetu približno 50 milijonov ljudi živi z demenco, katere najpogostejša oblika je Alzheimerjeva bolezen.
Raziskovalci nenehno razvijajo in preizkušajo nova zdravila, da bi poskušali upočasniti, obrniti ali vsaj izboljšati simptome tega trenutno neozdravljivega stanja.
Kljub temu številna nova zdravila, ki jih znanstveniki razvijejo, nikoli ne dosežejo faze kliničnega preskušanja, saj povzročijo preveč neželenih učinkov ali pa se izkažejo za manj učinkovite, kot so upali njihovi ustvarjalci.
In potem obstajajo nekatera zdravila, ki pri preskušanju v kliničnih preskušanjih prinesejo mešane rezultate. Eno takšnih zdravil je adukanumab, ki so ga razvili znanstveniki, povezani z Biogenom, večnacionalno biotehnološko družbo s sedežem v Cambridgeu, MA.
Adukanumab je monoklonsko protitelo, ki naj bi preprečevalo ali upočasnilo nevrodegeneracijo z odstranjevanjem strupenih beta-amiloidnih oblog iz možganov v zgodnjih fazah tega stanja.
Biogen je zdravilo preizkusil v dveh kliničnih preskušanjih III. Faze, vendar se je marca letos podjetje odločilo, da bo teste ustavilo pred rokom, potem ko je neodvisna skupina ocenila, da preskusi verjetno ne bodo dosegli svojega primarnega cilja.
Ko se je družba po poročanju Reutersa odločila, da bo končala preizkuse, ki so ocenjevale to obetavno novo zdravilo, je podjetje izgubilo več kot 18 milijard dolarjev.
Zdaj pa so v Biogenu sporočili, da so se v sodelovanju s partnerjem Eisai, farmacevtskim podjetjem s sedežem v Tokiu na Japonskem, odločili, da bodo adukanumab predložili v odobritev FDA v začetku prihodnjega leta.
Nova analiza razkriva bolj obetavne rezultate
V sporočilu za javnost Biogen pojasnjujejo, da so to odločitev sprejeli po lastni analizi podatkovnih nizov iz obeh kliničnih preskušanj in se o ugotovitvah posvetovali s FDA.
»Ob tako uničujoči bolezni, ki prizadene več deset milijonov ljudi po vsem svetu, je današnja napoved resnično vesela v boju proti Alzheimerjevi bolezni. To je rezultat prelomnih raziskav in dokaz trdne odločnosti Biogena, da bo sledil znanosti in naredil prave stvari za paciente, «pravi Michel Vounatsos, izvršni direktor Biogena.
"Upamo na možnost, da bomo pacientom ponudili prvo terapijo za zmanjšanje kliničnega upada Alzheimerjeve bolezni in morebitne posledice teh rezultatov za podobne pristope, usmerjene v [beta-amiloid]."
Michel Vounatsos
Skupina pri Biogenu pojasnjuje, da se je prejšnja analiza nesmiselnosti, ki je privedla do ukinitve obeh kliničnih preskušanj, dejansko oprla na prejšnji in manjši nabor podatkov 1.748 udeležencev, ki so zaključili 18 mesecev zdravljenja z adukanumabom.
Zdaj so preiskovalci končno analizirali večji nabor podatkov iz dveh pozno preizkušenih preskušanj, ki vključujejo informacije 3.285 udeležencev, od katerih je 2.066 18 mesečno zdravljenje z zdravilom. Ti podatki, trdi Biogen, pripovedujejo drugačno zgodbo od tistih, vključenih v analizo nesmiselnosti.
"Ta velik nabor podatkov prvič kaže, da je študija III. Faze pokazala, da lahko očistek agregiranega [beta-amiloida] zmanjša klinični upad Alzheimerjeve bolezni, kar pomeni novo upanje za zdravstveno skupnost, bolnike in njihove družine," pravi dr. Anton Porsteinsson, ki je bil glavni preiskovalec.
»Obstaja ogromno nezadovoljenih zdravstvenih potreb in skupnost Alzheimerjeve bolezni je čakala na ta trenutek. Pohvaljujem Biogen, FDA, zdravstveno skupnost ter paciente in njihove študijske partnerje za njihovo vztrajnost pri prizadevanjih za uresničitev današnje objave, «dodaja.
Podjetje pravi, da večji nabor podatkov kaže, da so - vsaj v enem od preskušanj - udeleženci, ki so prejeli velik odmerek adukanumaba, za 23% manj upadli v miselnih sposobnostih in pokazali manj upada tudi pri drugih merilih kognitivnih sposobnosti.
Kljub temu družba ni natančno navedla, kaj to pomeni v smislu vsakdanjega življenja udeležencev in ali nižje stopnje upadanja dejansko vplivajo na sposobnost udeležencev, da vzdržujejo samostojno življenje.
Čeprav najnovejša napoved Biogena morda daje ljudem z Alzheimerjevo novo upanje v prihodnost, so nekateri strokovnjaki še vedno dvomljivi glede sposobnosti preživetja zdravila in tega, ali bo dobilo odobritev FDA.
»Obstoj takšne vložitve glede na mešane rezultate ni znan. Po našem mnenju je Biogen nekoliko obupan za gonilne sile rasti […], zato je sprememba pripovedi zelo potrebna, “komentira višji biotehnološki analitik RBC Capital Markets Brian Abrahams.
