Parkinsonova bolezen: Nova molekula lahko ustavi živčne poškodbe
Parkinsonova bolezen je nevrodegenerativno stanje, za katero so značilni simptomi, kot so tresenje, moteno ravnotežje in počasnost gibanja. Nove raziskave iz Španije pa so morda našle način za zaustavitev in celo spremembo nevronske degeneracije, značilne za to bolezen.
Podatki Nacionalnega inštituta za zdravje (NIH) kažejo, da približno 50.000 ljudi vsako leto v ZDA dobi diagnozo Parkinsonove bolezni.
Glede na razširjenost po vsem svetu so študije pokazale, da Parkinsonova bolezen prizadene en odstotek prebivalstva, starega 60 let in več, in je drugo najpogosteje diagnosticirano nevrodegenerativno stanje.
Čeprav vzroki za to stanje ostajajo nejasni, je njegov razvoj povezan z nekaterimi toksičnimi mehanizmi, ki se vzpostavijo v možganih. Eden glavnih mehanizmov je tvorba agregatov, znanih kot "Lewyjeva telesa", ki motijo normalno delovanje živčnih celic.
Ti agregati so narejeni iz beljakovine, imenovane "alfa-sinuklein". Čeprav raziskovalci vedo, da ima alfa-sinuklein pomembno vlogo pri Parkinsonovi bolezni, pa tudi pri različnih oblikah demence, ostaja nejasno, kako se proizvaja v telesu in kakšno vlogo ima v zdravih možganih.
Razumemo pa, da bi lahko delovanje na alfa-sinuklein zaustavilo poslabšanje motorične funkcije, ki poteka pri Parkinsonovi bolezni.
Pred kratkim je skupina raziskovalcev s španskega Universitat Autònoma de Barcelona identificirala posebno molekulo, ki ne samo blokira nevrodegeneracijo, temveč jo lahko tudi obrne.
Študijski članek, ki je objavljen v PNASopisuje metode, ki so jih raziskovalci uporabili, da bi našli to molekulo - imenovano SynuClean-D - in jo začeli preizkušati glede učinkovitosti in varnosti.
Odkritje SynuClean-D
Raziskovalci so skenirali več kot 14.000 molekul in iskali posebno značilnost: molekule, ki bi lahko preprečile, da bi se alfa-sinuklein zlepil v agregate.
Z uporabo novih metod presejanja molekul in analize njihovih lastnosti so znanstveniki sčasoma identificirali SynuClean-D, ki deluje kot zaviralec agregacije.
V nadaljnjem koraku so molekulo preizkusili tudi in vitro, da bi ugotovili, ali bi bila učinkovita in varna za uporabo v človeških živčnih celičnih kulturah. Ko je bil ta korak odstranjen, se je ekipa odločila, da bo SynuClean-D preizkusila tudi in vivo - v Caenorhabditis elegans črv, ki se pogosto uporablja v Parkinsonovi raziskavi.
C. elegans je dober model za Parkinsonovo bolezen, ker izraža alfa-sinuklein v mišici ali v nekaterih živčnih celicah - in sicer dopaminergični nevroni, ki sintetizirajo ključni nevrotransmiter dopamin.
Te vrste nevronov sodelujejo tudi pri pošiljanju sporočil, ki uravnavajo gibljivost, zato, kadar njihovo aktivnost zavirajo agregati alfa-sinukleina, je tudi posameznikova sposobnost gibanja oslabljena.
Znanstveniki so uporabili dve C. elegans modelov Parkinsonove bolezni v sedanji študiji. Po dajanju zdravila SynuClean-D črvom v hrani so raziskovalci ugotovili, da preprečuje lepljenje alfa-sinukleina, ščiti živali pred nevronsko degeneracijo in povečuje njihovo gibljivost.
V prihodnosti raziskovalci upajo, da bodo njihove sedanje ugotovitve omogočile razvoj bolj usmerjenih načinov zdravljenja nevrodegenerativnih stanj.
"Zdi se, da vse kaže, da je molekula, ki smo jo identificirali, SynuClean-D, v prihodnosti lahko terapevtske aplikacije za zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni, kot je Parkinsonova."
Koordinator študije, Salvador Ventura
