Eksperimentalno zdravilo za kap je uspelo v predhodnih poskusih
Novo zdravilo proti možganski kapi je zdaj uspešno prestalo predhodna klinična preskušanja, zaradi česar so se njegovi razvijalci navdušili nad njegovim potencialom kot učinkovitejšim zdravljenjem, ki ga manj verjetno spremljajo neželeni zdravstveni dogodki.
Možganska kap, kardiovaskularni dogodek, se zgodi, ko je možganska oskrba s krvjo ovirana, kar pomeni, da območje možganov ne dobi dovolj kisika.
Najpogostejša vrsta možganske kapi je ishemična kap, ki jo povzroči krvni strdek, ki ovira krvno žilo.
Po podatkih Centrov za nadzor in preprečevanje bolezni (CDC) v ZDA na leto doživi več kot 795.000 ljudi možgansko kap. Možganska kap je prav tako odgovorna za 1 od 20 smrtnih primerov vsako leto.
Zdravljenje akutne ishemične možganske kapi poteka z dajanjem tkivnega aktivatorja plazminogena (tPA), ki je edino zdravilo, ki ga je odobrila Uprava za prehrano in zdravila (FDA) za zdravljenje možganske kapi. Ta vrsta zdravila deluje tako, da raztaplja obstruktivne krvne strdke, da omogoči, da kri spet normalno teče.
Vendar ima tPA številne pomanjkljivosti, vključno z dejstvom, da ga je treba dati v dokaj kratkem roku - 4,5 ure od dogodka - in da ga včasih spremljajo resni zapleti, kot je intrakranialna krvavitev.
Pot do zanesljivega zdravljenja
Da bi našli dodatno zdravljenje, ki bi lahko zaščitilo pred nekaterimi od teh učinkov, so znanstveniki z raziskovalnega inštituta Scripps (TSRI) v La Jolli v Kaliforniji razvili novo zdravilo, imenovano 3K3A-APC.
Zdravilo je zasnovana različica aktiviranega proteina C, ki ga ljudje običajno proizvajajo. Povezan je bil z uravnavanjem strjevanja krvi in z nekaterimi vidiki vnetnega odziva telesa.
Predhodno klinično preskušanje faze II 3K3A-APC je doslej nakazovalo, da je zdravilo varno za uporabo pri ljudeh.
"Ti rezultati postavljajo temelje za naslednje korake k odobritvi FDA," pravi John Griffin, ki je bil eden od raziskovalcev, ki so sodelovali pri razvoju eksperimentalnega zdravila.
O uspehu tega kliničnega preskušanja so poročali na mednarodni konferenci o možganski kapi leta 2018 v Los Angelesu v Kaliforniji.
Predklinične študije o učinkovitosti in varnosti na novo razvitega zdravila je izvedel Griffinov laboratorij pri TSPI v sodelovanju z dr. Berislavom Zlokovićem z Nevrogenetskega inštituta Zilkha na Univerzi v Južni Kaliforniji v Los Angelesu v Kaliforniji.
Začetni testi kažejo, da eksperimentalno zdravilo ni samo zmanjšalo škodo, ki je skladna s kapjo, ampak je tudi zaščitilo možgane pred zapleti, ki jih običajno povzroča tPA.
Eksperimentalno zdravilo ima zaščitne učinke
To novo klinično preskušanje je bilo nadzorovano s placebom, kar pomeni, da so dejansko učinkovitost zdravila preizkusili v primerjavi s placebom. Prav tako naj bi potrdili, kako visok odmerek poskusnega zdravila bi bil varen za človeške udeležence.
Zato so znanstveniki zaposlili 110 ljudi, ki so imeli akutno ishemično možgansko kap in so sledili zdravljenju s tPA, intraarterijsko trombektomijo ali obema terapijama.
Udeležence - vse med 18 in 90 let - so spremljali 90 dni, saj so jim dajali različne odmerke poskusnega zdravila.
Znanstveniki so eksperimentirali s štirimi različnimi odmerki - 120, 240, 360 in 540 mikrogramov na kilogram. Vse štiri ravni odmerkov - vključno z najvišjo - so preiskovanci dobro prenašali, zato so jih raziskovalci razglasili za varne za človeško uporabo.
Ugotovljeno je bilo tudi, da zdravilo dobro deluje v smislu rezultatov, povezanih z intrakranialno krvavitvijo ali možgansko krvavitvijo.
Ugotovljeno je bilo, da je zdravilo pomagalo bistveno zmanjšati tako celoten volumen krvavitve kot tudi količino "uhajanja krvi" in pogostost krvavitve ali kako pogosto so udeleženci doživeli ta dogodek.
"Opaženi trend k nižji stopnji krvavitve je skladen z našimi pričakovanji glede na mehanizem delovanja in aktivnosti zdravila v študijah na živalih," pravi dr. Patrick Lyden, eden od raziskovalcev, ki sodelujejo v trenutnem kliničnem preskušanju.
A dodaja, da "bi bilo treba te rezultate potrditi v večjem kliničnem preskušanju." Raziskovalci pojasnjujejo, da bo to njihov naslednji korak. Njihov cilj je sčasoma pridobiti odobritev FDA za poskusno zdravilo.
