Rak: Zdravljenje z matičnimi celicami, ki ni na prodaj, vstopa v klinično preskušanje
V prvovrstnem preskušanju v Združenih državah Amerike raziskovalci testirajo imunoterapijo naravnih ubijalskih celic iz matičnih celic pri ljudeh z neozdravljivim rakom.
Rak spremlja bolezni srca kot drugega največjega morilca po vsem svetu. V ZDA naj bi leta 2019 zaradi raka umrlo 606.880 ljudi.
S prihodom imunoterapije so raziskovalci upali, da bodo okrepili imunski sistem osebe za učinkovit boj in uničevanje tumorjev.Čeprav je ta vrsta terapije popolnoma spremenila področje zdravljenja raka, kot je melanom, še vedno ostaja veliko ljudi, katerih tumorji se lahko izognejo svojemu imunskemu sistemu.
Na seznamu imunoterapij, ki se jim na seznamu imunoterapij pridružijo zaviralci posvojitvenega prenosa celic in kontrolnih točk, so naravne celice ubijalke (NK). Te specializirane bele krvne celice so opremljene z močnim orožjem orodij za kratko delo rakavih celic.
Zdaj raziskovalci na Medicinski fakulteti Univerze v Kaliforniji (UC) San Diego izvajajo klinično preskušanje z industrijskim sodelavcem Fate Therapeutics za raziskovanje NK celic samostojno in v kombinaciji z zaviralci kontrolnih točk pri ljudeh z napredovalimi solidnimi tumorji.
En poseben dejavnik ločuje to študijo od drugih, ki uporabljajo NK celice za podobne namene.
To preskušanje imunoterapije z NK-jem je prvo v ZDA, ki je uporabilo celice, ki so jih raziskovalci izvlekli iz induciranih pluripotentnih matičnih celic (iPS).
Uporaba izvornih celic za ubijanje raka
Znanstveniki so celice iPS prvič razvili leta 2006 z vklopom štirih mirujočih genov v kožnih celicah. S tem smo popolnoma spremenili značilnosti teh celic in jih vrnili v stanje, podobno zarodku.
Zdaj splošno znane kot alternativa zarodnim izvornim celicam se lahko celice iPS, tako kot njihovi zarodki, razvijejo v katero koli vrsto celic.
Za znanstvenike, ki se ukvarjajo s celičnimi terapijami, je to rešitev za glavno oviro pri napredovanju njihovih tehnologij v klinično uporabo.
Številne terapije uporabljajo pacientove lastne celice ali celice darovalca. Čeprav je ta vrsta prilagojenega zdravljenja temelj trenutnih aplikacij celične terapije, je draga in dolgotrajna.
Uporaba celic iPS pa raziskovalcem omogoča, da ustvarijo neskončen tok celic. Vse, kar potrebujejo, je močna metoda za pretvorbo celic iPS v določeno vrsto celic, ki jo potrebujejo.
Posamezna celica iPS lahko tako postane "gotov" vir celic za terapijo, ki jih je vedno znova enostavno ustvariti.
Leta 2013 je dr. Dan Kaufman, profesor medicine na Oddelku za regenerativno medicino in direktor celične terapije na Medicinski fakulteti UC San Diego, s svojo ekipo razvil metodo razširitve velikega števila NK celic iz človeških iPS celic za raka. terapijo.
Metodo so objavili v reviji Translacijska medicina matičnih celic.
Po obsežnih predkliničnih testiranjih je Uprava za prehrano in zdravila (FDA) dr. Kaufmanu in Fate Therapeutics novembra lani dala zeleno luko za vzpostavitev kliničnega preskušanja I. faze za testiranje njihove imunoterapije NK, pridobljene iz iPS, pri ljudeh z napredovalimi solidnimi tumorji.
Prva imunska terapija raka, ki ni na voljo
Preskus faze I se je začel februarja in bo vključeval do 64 ljudi z napredovalim, nezdravljivim rakom. Glavni cilj preskušanja je oceniti varnost zdravljenja. Drugi cilji so ugotoviti, v kolikšni meri se tumorji odzivajo na NK celično terapijo, in ugotoviti, kako dolgo celice ostanejo v telesu udeležencev.
Skupina bo celice dajala enkrat na teden 3 tedne, bodisi samostojno bodisi v kombinaciji z enim od treh zaviralcev kontrolnih točk, in sicer nivolumabom, pembrolizumabom ali atezolizumabom.
Študija je odprto preskušanje, kar pomeni, da bodo vsi udeleženci študije vedeli, katero zdravljenje so deležni.
"To je pomemben dosežek na področju medicine na osnovi matičnih celic in imunoterapije raka," v sporočilu za javnost pojasnjuje dr. Kaufman. "To klinično preskušanje predstavlja prvo uporabo celic, proizvedenih iz človeških pluripotentnih izvornih celic za boljše zdravljenje in boj proti raku."
"Skupaj s Fate Therapeutics smo v predkliničnih raziskavah lahko pokazali, da lahko ta nova strategija za proizvodnjo pluripotentnih naravnih celic ubijalk iz matičnih celic učinkovito uniči rakave celice v celični kulturi in na modelih miši," nadaljuje.
Prvi, ki se je v okviru sojenja zdravil, je bil Derek Ruff. Po desetih letih remisije ima gospod Ruff rak debelega črevesa v 4. fazi, ki kljub agresivnemu zdravljenju napreduje.
»Veliko mi pomeni, da pridem v [Nacionalni inštitut za boj proti raku]. Moje možnosti sicer niso dobre. Nekateri se morda ne odločijo za klinično preskušanje, zame pa želim priložnost za ozdravitev. "
Derek Ruff
Preden bodo na voljo rezultati preskusa, bo pričakovati, da bo študija zaživela do leta 2022. Nekaj časa pa bo odprlo pot ne le novi generaciji imunoterapij za zdravljenje raka, temveč tudi drugim celicam, pridobljenim iz iPS terapije, ki naj sledijo. Pazi na ta prostor.
