Novo preizkušeno zdravljenje bi lahko obnovilo možganske celice pri Parkinsonovi bolezni
V vrsti kliničnih preskušanj je bilo preizkušeno eksperimentalno zdravljenje Parkinsonove bolezni, ki uporablja nov pristop: dajanje zdravila naravnost v možgane preko implantiranih vrat. Vodilni raziskovalci menijo, da je to lahko "prebojna" terapevtska strategija za nevrološka stanja.
V novi seriji študij, ki so se zaključile z odprtim preskušanjem (kjer so se udeleženci zavedali, kakšno zdravljenje bodo prejeli), so znanstveniki začeli preizkušati učinkovitost novega zdravljenja - in načina dostave - za Parkinsonovo bolezen.
Številna skupina raziskovalcev iz različnih institucij po Združenem kraljestvu in Kanadi, vključno z Univerzo v Bristolu in Univerzo Cardiff v Združenem kraljestvu, ter Univerzo Britanske Kolumbije v Vancouvru v Kanadi je zasnovala in izvedla preskušanje.
V študiji so raziskovalci želeli obnoviti razgradne možganske celice, ki proizvajajo dopamin, pri ljudeh, ki so jim zdravniki diagnosticirali Parkinsonovo bolezen.
Ker je dopamin nevrotransmiter, ki pomaga uravnavati nadzor in gibčnost telesnih gibov, motena tvorba dopamina - zaradi sprememb v možganskih celicah, ki ga sproščajo - vodi do motoričnih simptomov, ki so značilni za Parkinsonovo bolezen.
Raziskovalna skupina, ki je izvajala trenutno preskušanje, se je odločila, da poskusi rehabilitirati te možganske celice z zvišanjem ravni nevrotrofnega faktorja, pridobljenega iz glialnih celičnih linij (GDNF), vrste beljakovin, ki podpirajo zdravje nevronov.
V študijskem prispevku, ki poroča o rezultatih - je prikazan v Journal of Parkinson's Disease - znanstveniki pojasnjujejo, da niso preizkusili samo nove terapije, temveč tudi inovativno metodo dajanja - skozi vrata, ki so jih vsadili v lobanjo.
Zelo spodbudni rezultati
Sprva je raziskovalna skupina izvedla majhno pilotsko študijo s šestimi udeleženci - vsi živijo s Parkinsonovo boleznijo - njihov glavni cilj je bil ugotoviti, ali je bil nov terapevtski pristop varen ali ne.
V naslednji fazi je v dvojno slepem preskušanju sodelovalo še 35 udeležencev s Parkinsonovo boleznijo, ko niti oni niti raziskovalci, ki so izvajali terapijo, niso vedeli, ali se vsak ukvarja z eksperimentalnim zdravljenjem ali s placebom.
To preskušanje je trajalo 9 mesecev (40 tednov), med tem pa je ekipa dajala polovici prostovoljcev mesečne infuzije GDNF, drugi polovici, ki je delovala kot kontrolna kohorta, pa je dajala placebo.
Na koncu so raziskovalci organizirali odprto preskušanje, ki je temeljilo na rezultatih prejšnjih testov. V tem preskušanju so prostovoljci, ki so prej prejemali GDNF, to zdravljenje nadaljevali še 40 tednov.
Hkrati so imeli tisti, ki so prej prejemali placebo, GDNF 40 tednov. "Od oktobra 2013 do aprila 2016 je bilo vseh 41 bolnikov, ki so zaključili starševsko študijo, pregledanih za sodelovanje v podaljšanem preskušanju," pišejo raziskovalci.
Za prejem droge so se udeleženci dogovorili, da jim bodo v veščine vgradili posebno pristanišče, ki je infuzijam zdravil omogočalo, da so neposredno prišle do njihovih možganov. Po vsaditvi so prostovoljci prejeli več kot 1000 infuzij zdravil enkrat na 4 tedne.
Ko so analizirali rezultate prvega 9-mesečnega (40-tedenskega) preskušanja, raziskovalci niso videli sprememb v možganih udeležencev, ki so prejeli placebo. Ugotovili pa so, da so prostovoljci, ki so prejemali zdravljenje z GDNF, 100-odstotno izboljšali putamen, možgansko regijo, ki vsebuje celice, ki proizvajajo dopamin.
"Prostorska in relativna velikost izboljšanja preiskav možganov presega vse, kar smo prej videli v preskušanjih kirurško danih terapij za rastni faktor z Parkinsonovo boleznijo," poudarja glavni raziskovalec študije Alan Whone.
"To predstavlja nekaj najbolj prepričljivih dokazov do zdaj, da bomo morda imeli možnost, da se ponovno prebudimo in obnovimo možganske celice dopamina, ki se postopoma uničijo v Parkinsonovi bolezni," še trdi Whone.
„Pomemben preboj“
Na 18-mesečni oznaki, ko so bili udeleženci na zdravljenju z GDNF bodisi 9 mesecev bodisi celotnih 18 mesecev, so raziskovalci ugotovili, da so vsi začeli doživljati zmerne do pomembne izboljšave svojih motoričnih simptomov, ko so jih primerjali z ocenami uspešnosti pred poskusi. Raziskovalci so tudi ugotovili, da je bila dolgotrajna izpostavljenost GDNF varna.
Vendar skupina opozarja, da na koncu odprtega preskušanja ni bilo bistvenih razlik v smislu izboljšanja simptomov med udeleženci, ki so GDNF prejemali 40 tednov (9 mesecev), in tistimi, ki so ga prejeli dvakrat v tem obdobju. .
Iz tega razloga raziskovalci trdijo, da morajo opraviti nadaljnje študije, ki bodo ocenile, kako dolgo naj se oseba zdravi, da bo izkoristila največ koristi.
Kljub temu Steven Gill, soavtor študije in oblikovalec inovativne naprave za dajanje zdravil, poudarja, da sedanje ugotovitve kažejo, da je ta nova terapija popolnoma varna in izvedljiva, in da jo lahko ljudje uporabljajo dolgo časa.
Poleg tega ugotavlja, da dajanje zdravil neposredno na možganska področja, na katera ciljajo, lahko revolucionira terapevtske pristope k nevrološkim stanjem.
"To preskušanje je pokazalo, da lahko zdravila varno in večkrat vbrizgamo neposredno v možgane pacientov v mesecih ali letih," pravi Gill.
"To je pomemben preboj v naši sposobnosti zdravljenja nevroloških stanj, na primer Parkinsonove bolezni, ker večina zdravil, ki bi lahko delovala, zaradi naravne zaščitne pregrade ne more preiti iz krvnega obtoka v možgane."
Steven Gill
