Alzheimerjeva bolezen: Namen načrta za prestrukturiranje je usmeriti se na glavni vzrok
Trenutno ni nobenega zdravljenja, ki bi zdravilo ali upočasnilo Alzheimerjevo bolezen. Zdaj se je prvič, odkar so se znanstveniki pred kratkim strinjali, da je vzrok najverjetneje v strupenih grudicah oligomernih beljakovin, razvila strategija za ustvarjanje zdravil za njihovo ciljanje.
Alzheimerjeva bolezen, ki je nevrološko stanje, postopoma ubija možganske celice.Ta načrt je rezultat skupnega dela univerze v Cambridgeu v Združenem kraljestvu in univerze Lund na Švedskem.
Članek o študiji bo kmalu objavljen v Zbornik Nacionalne akademije znanosti.
Na stotine kliničnih preskušanj je ocenilo zdravila za Alzheimerjevo bolezen, vendar nobeno ni posebej ciljalo na odgovorne patogene, pravijo preiskovalci.
"Do nedavnega," pravi višja avtorica študije Michele Vendruscolo, profesorica na oddelku za kemijo v Cambridgeu, "znanstveniki se niso mogli strinjati, kaj je bil vzrok, zato nismo imeli cilja."
"Ker so bili patogeni zdaj prepoznani kot majhne kepe beljakovin, znanih kot oligomeri, smo lahko razvili strategijo za usmerjanje zdravil na te strupene delce," dodaja.
Nova strategija ne kaže le, da obstaja način za oblikovanje spojin, ki so usmerjene na strupene beljakovinske kepe, temveč tudi, kako jih narediti močnejše.
Strupeni 'lopovski' proteini
Ocenjuje se, da ima 5,7 milijona ljudi v ZDA demenco, ki jo povzroča Alzheimerjeva bolezen. V naslednjih 30 letih naj bi se to število več kot podvojilo.
V ZDA, tako kot v Združenem kraljestvu, je Alzheimerjeva edina bolezen med top 10 vzroki smrti, za katero ni zdravljenja, ki bi jo preprečilo, upočasnilo ali pozdravilo.
Ko stanje napreduje in ubije možganske celice in tkivo, se možgani skrčijo. To spremljajo simptomi, od izgube spomina do spremembe osebnosti. Sčasoma ljudem odvzame zmožnost opravljanja vsakdanjih nalog in samostojnega življenja.
Beljakovine so molekule, ki tvorijo strukturo organov in tkiv in opravljajo številna dela v telesu, tudi znotraj in med celicami.
Molekule so velike, zapletene tridimenzionalne verige, sestavljene iz sto do tisoč aminokislinskih enot, od katerih obstaja 20 različnih kemijskih vrst.
Pri Alzheimerjevi bolezni toksične usedline "lopovskih" beljakovin ubijejo zdrave možganske celice. To se na primer zgodi, ko se beljakovina ne uspe zložiti ali ostati zložena v pravilni tridimenzionalni obliki.
Mehanizmi „odstranjevanja odpadkov“ ne morejo slediti
"Napačno zloženi in združeni proteini" niso povezani samo z Alzheimerjevo boleznijo, temveč tudi s Parkinsonovo boleznijo in številnimi drugimi človeškimi boleznimi.
Možgani imajo mehanizme "odstranjevanja odpadkov" za odstranjevanje takšnih prevarantskih beljakovin. Vendar profesor Vendruscolo pojasnjuje: "S staranjem se možgani manj sposobni znebiti nevarnih usedlin, ki vodijo do bolezni."
V drugi študiji so pred kratkim ugotovili gene, ki sistem odlaganja možganskih odpadkov povezujejo z Alzheimerjevo boleznijo.
Znanstveniki iz Cambridgea so zdaj ustanovili biotehnološko podjetje, ki svoje raziskave uporablja za iskanje nove diagnostike in zdravljenja Alzheimerjeve bolezni in drugih motenj, ki nastanejo zaradi napačno zloženih beljakovin.
Pričakujejo, da bodo klinična preskušanja začeli s prvo serijo zdravil, ki se kandidirajo, čez približno 2 leti.
Raziskovalci so novo strategijo razvili z uporabo pristopa, imenovanega kemična kinetika, ki je še posebej primeren za preučevanje "zelo dinamičnega" procesa združevanja toksičnih beljakovin in določanje njegovega izvora.
"To je prvič, da je bila predlagana sistematična metoda za iskanje patogenov - vzroka Alzheimerjeve bolezni."
Prof. Michele Vendruscolo