ALS: "Edinstvene" celice bi lahko odprle nove poti za terapijo
Amiotrofična lateralna skleroza ali ALS je progresivna nevrodegenerativna bolezen, ki vodi do odmiranja živčnih celic, ki nadzorujejo gibanje, zaradi česar se ljudje ne morejo premikati in sčasoma dihati. ALS je usodna in zaenkrat neozdravljiva. Ali lahko nova spoznanja prinesejo upanje za nove terapije?
ALS, znana tudi kot Lou Gehrigova bolezen, samo v ZDA prizadene približno 30.000 ljudi.
Kljub temu vzroki ostajajo večinoma neznani. Trenutno ni zdravila, na voljo pa je le nekaj načinov za izboljšanje kakovosti življenja ali podaljšanje pričakovane življenjske dobe.
Za to bolezen je včasih značilen "žariščni pojav", kar pomeni, da se simptomi pojavijo posamezno na določenem območju, na primer na roki, preden se razširijo na preostali del telesa.
Ko motorni nevroni v hrbtenjači in možganih začnejo umirati, lahko oseba z ALS najprej doživi paralizo enega, nato drugega in tako naprej, dokler motorne celice, ki poganjajo dihalne mišice, ne umrejo, zaradi česar oseba ne more več dihati.
Trenutno po navedbah Nacionalnega inštituta za nevrološke motnje in možgansko kap "noben test ne more dokončno diagnosticirati ALS", zdravniki pa stanje na koncu diagnosticirajo na podlagi njegovih simptomov.
Iz tega razloga večina ljudi z ALS dobi diagnozo, ko je stanje že napredovalo do vidnega obsega.
Nova raziskava Univerze v Illinoisu v Chicagu je prvič identificirala niz biomarkerjev, ki ljudi z ALS ločuje od tistih brez nevrodegenerativne bolezni.
Te ugotovitve, o katerih poročajo preiskovalci Nevrobiologija bolezni, bi lahko pomagali zdravnikom, da prej diagnosticirajo stanje, in lahko tudi odprli nove poti za raziskave ciljne terapije.
Celice v ALS „še nikoli niso bile prijavljene“
V novi študiji so znanstveniki ponovno analizirali vzorce motornih nevronov in z njimi povezanih celic, ki so bili zbrani iz hrbtenjače posameznikov, ki so umrli zaradi ALS, in od tistih zdravih ljudi brez nevrodegenerativnega stanja.
Raziskovalci so te vzorce že pregledali leta 2010, ko so primerjali celične populacije z analizo izražanja genov v obeh. Raziskovalci so zbrali vzorce iz predelov hrbtenjače, ki so bili manj prizadeti pri ljudeh z ALS.
"Ker se morajo v predelih hrbtenjače, ki mejijo na območja, kjer je bolezen očitno prizadela motorične nevrone v hrbtenici, pojaviti celične spremembe, smo želeli pogledati nevrone s teh sosednjih območij, da bi ugotovili, ali se razlikujejo od zdravega tkiva," pojasnjuje vodja raziskovalec dr. Fei Song.
»Izčrpavajoča bolezen nima učinkovitega zdravljenja za zaustavitev napredovanja bolezni in le dve zdravili lahko podaljšata preživetje bolnika za nekaj mesecev. Torej so novi cilji na zdravila, zlasti tisti, ki bi jih lahko dobili v zgodnejših fazah bolezni, zelo potrebni, «nadaljuje.
Skupina je že ugotovila nekatere pomembne razlike med nevroni in drugimi celicami, ki so prisotne v hrbtenicah ljudi z ALS in tistimi, ki so prisotne v bodicah zdravih posameznikov.
V sedanji raziskavi so se znanstveniki odločili, da bodo te vzorce ponovno ocenili z novo metodo analize bioinformatike, da bi ponovno ocenili genetske podatke, ki so jih prvotno zbrali.
To je ekipi omogočilo, da v zbranih vzorcih prepozna določene vrste celic. Tako so raziskovalci ugotovili, da so ljudje, ki so umrli zaradi žariščnega ALS, imeli različne vrste motoričnih nevronov v primerjavi z zdravimi posamezniki.
Poleg tega so bile te razlike povezane z mikroglijo in astrociti, dvema vrstama specializiranih živčnih celic, ki se pri zdravih udeležencih niso pojavile v vzorcih, zbranih iz istih predelov hrbtenjače.
"Ko smo preučili podatke, je bilo jasno, da se mešanica celic bolnikov z ALS zelo razlikuje od bolnikov brez nevrodegenerativne bolezni," ugotavlja dr. Song.
Skupina trdi, da bi jim te ugotovitve lahko v prihodnosti omogočile, da bolje razumejo nekatere mehanizme, na katerih temelji ALS, in morda pripravijo ciljno usmerjene terapevtske strategije.
»Pri teh bolnikih smo odkrili nov in edinstven podtip motoričnih nevronov, o katerem še nismo poročali. Zdaj, ko smo identificirali nove podvrste motoričnih nevronov in mikroglije, ki so prisotni pri bolnikih z ALS, lahko začnemo še naprej preučevati njihovo vlogo pri prispevanju k napredovanju bolezni. "
Dr. Fei Song
