ALS: Imunske celice lahko upočasnijo napredovanje bolezni
Nova študija prinaša upanje za ljudi z ALS. Kaže, da lahko imunoterapija dramatično upočasni napredovanje bolezni.
Nevrodegenerativno stanje amiotrofična lateralna skleroza (ALS) prizadene živčne celice, ki nadzorujejo gibanje mišic v možganih in hrbtenjači.
Pri ALS se te celice sčasoma poslabšajo, kar postopoma vodi do splošne šibkosti, težav z dihanjem, govorom in požiranjem.
Na koncu bolezen povzroči popolno paralizo, odpoved dihanja in smrt.
ALS - ki je znana tudi kot bolezen Lou Gehrig, poimenovana po slovitem igralcu baseballa, ki mu je bila diagnosticirana bolezen v tridesetih letih prejšnjega stoletja - naj bi v danem trenutku prizadela več kot 20.000 ljudi v ZDA.
Poleg tega naj bi nekaj več kot 6000 ljudi v ZDA vsako leto dobilo diagnozo ALS.
Za zdaj za ALS ni zdravila. Trenutna zdravljenja upočasnjujejo napredovanje bolezni, vendar ne veliko.
Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je doslej odobrila dve zdravili za zdravljenje ALS: eno podaljša življenje za 2-3 mesece, vendar ne izboljša simptomov, drugo pa lahko pripomore k upočasnitvi upada vsakodnevnega delovanja.
Razbijanje raziskav pa prinaša novo upanje za učinkovitejše zdravljenje ALS. Raziskovalci, ki jih je vodil nevrolog dr. Stanley H. Appel, sopredsednik Houstonskega metodističnega nevrološkega inštituta v Teksasu, so preučevali prednosti imunoterapije za ljudi s to boleznijo.
Natančneje, ekipa je trem bolnikom z ALS vbrizgala vrsto imunske T celice, imenovane regulatorne T celice (Tregs). Ta terapija je bila prvič raziskana pri ljudeh.
Ugotovitve so bile objavljene v reviji Nevroimunologija in nevroinflamacija.
Preučevanje vloge Tregsa pri ALS
Tregi pomagajo preprečiti vnetje, ki je značilno za ALS, in pospeši napredovanje bolezni.
"Ugotovili smo," ugotavlja dr. Appel, "da veliko naših bolnikov z ALS ni imelo le nizke ravni Tregsa, ampak tudi, da Tregsi ne delujejo pravilno."
Torej so raziskovalci domnevali, da bi zvišanje ravni Tregsa pri treh bolnikih z ALS upočasnilo bolezen.
"Verjeli smo, da bo izboljšanje števila in delovanja zdravila Tregs pri teh bolnikih vplivalo na napredovanje njihove bolezni," pravi dr. Appel.
Udeleženci so opravili postopek, znan kot levkafereza. Levkafereza, ki se pogosto uporablja za zdravljenje bolnikov z levkemijo, vključuje odvzem krvi pacientom in njeno "filtriranje" skozi poseben stroj, ki ločuje bele krvne celice od rdečih.
V tem primeru so raziskovalci Tregs ločili od rdečih krvnih celic in jih ex vivo razširili. Po tem so bile rdeče krvne celice vrnjene v krvni obtok.
Raziskovalci so opazili, da so se v primeru bolnikov, katerih Tregs ni deloval pravilno, ko so bile celice zunaj telesa, vrnile v normalno stanje.
V celotni študiji so bolniki prejeli osem injekcij zdravila Treg in njihovo napredovanje bolezni ocenjevali z dvema različnima lestvicama ocene napredovanja ALS.
„Od smrtne kazni do dosmrtne kazni“
Avtor prve študije dr. Jason Thonhoff, dr., Nevrolog iz Houstonove metode, podrobneje raziskuje in poroča o ugotovitvah. Pravi: "Človek ima v krvi v vsakem trenutku približno 150 milijonov Tregov."
"Vsak odmerek zdravila Tregs, ki so ga dali bolnikom v tej študiji, je povzročil približno 30 do 40-odstotno povečanje glede na normalno raven," dodaja dr. Thonhoff.
"Kot smo verjeli, so naši rezultati pokazali, da je varno povečati njihovo raven Treg," pravi dr. Appel. Dr. Thonhoff dodaja: "Med vsakim krogom štirih infuzij zdravila Treg smo opazili upočasnitev napredovanja bolezni."
"Kar nas je presenetilo," nadaljuje, "je bilo to, da se je napredovanje njihovih ALS močno upočasnilo, medtem ko so prejemali infuzije pravilno delujočih Tregov."
»Upam, da ta raziskava spremeni ALS iz smrtne obsodbe v dosmrtno kazen. Ne bo ozdravil pacientove bolezni, lahko pa kaj spremenimo. "
Dr. Stanley H. Appel
Tudi dr. Thonhoff je zelo zadovoljen z rezultati in upa na prihodnje terapije. Pravi: "Potrebne bodo večje študije, da bi ugotovili, ali gre za učinkovito zdravljenje, vendar sem kot klinik in raziskovalec, specializiran za ALS, zelo navdušen nad upanjem, ki ga prinašajo te začetne ugotovitve."
